СИМПТОМАТИКА ДЛКЛ
ПОЯВЛЕНИЕ СИМПТОМОВ ДЛКЛ В ДЕТСКОМ ВОЗРАСТЕ СВЯЗАНО С ТЯЖЕЛЫМ ТЕЧЕНИЕМ ЗАБОЛЕВАНИЯ И РАННИМ РАЗВИТИЕМ ПЕЧЕНОЧНОЙ НЕДОСТАТОЧНОСТИ1
Появление симптомов, заболеваемость и смертность детей с ДЛКЛ, согласно литературе 1,2
Обзор клинических случаев 135 пациентов с ДЛКЛ1 |
Наблюдательное исследование 48 пациентов с ДЛКЛ2 |
|
Возраст появления симптомов | ||
Медиана возраста | 5 лет | 5.8 лет |
Распределение по возрасту |
83% (109 / 131) ≤ 12 лет |
75% (36 / 48) < 10 лет |
Тяжелые заболевания и смертность среди пациентов с ДЛКЛ в возрасте младше 21 года | ||
Прогрессирование до трансплантации печени |
75% (9 / 12) 5 - 14 лет |
67% (4 / 6) 9 - 18 лет |
Смерть |
50% (4 / 8) < 21 года |
1 летальный исход зарегистрирован у пациента в возрасте 17.6 лет |
Кроме того, возраст 76% (50/66) пациентов, включенных в клиническое исследование заместительной ферментной терапии ДЛКЛ, был ≤18 лет 3
ПРИ ДЛКЛ ПАЦИЕНТЫ ПОСТОЯННО ПОДВЕРГАЮТСЯ РИСКУ ОПАСНЫХ ДЛЯ ЖИЗНИ ПОЛИОРГАННЫХ НАРУШЕНИЙ 1
Тяжелые последствия ДЛКЛ затрагивают множество жизненно важных органов, включая печень, сердце, кишечник и селезенку 1,4





![]() ![]() ![]() ![]() ![]() |
Сердечно-сосудистые проявления: 87% 1
Печеночные проявления: 86% 1
Желудочно-кишечные проявления: 22% 1
Селезеночные проявления: 36% 1
Прочие проявления: 36% 1
|