РАНЕЕ ПРИМЕНЯВШЕЕСЯ ЛЕЧЕНИЕ ДЛКЛ

РАНЕЕ ПРИМЕНЯВШЕЕСЯ ЛЕЧЕНИЕ ДЛКЛ ЯВЛЯЕТСЯ СИМПТОМАТИЧЕСКИМ И НЕ СПОСОБНО ОСТАНОВИТЬ ПРОГРЕССИРОВАНИЕ ДЛКЛ 1,2

Контролируемые исследования не подтвердили, что гиполипидемические препараты (ГЛП), трансплантация печени и трансплантация гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК) безопасны и эффективны при ДЛКЛ 1–3

ГЛП НЕ ПРЕДОТВРАЩАЮТ ПЕЧЕНОЧНЫЕ И ВНЕПЕЧЕНОЧНЫЕ ОСЛОЖНЕНИЯ ДЛКЛ 1

Трансплантация печени и ТГСК не воздействует на полиорганную природу нарушений при ДЛКЛ и сопровождается серьезными осложнениями 2

В рамках обсервационного исследования с участием 48 пациентов с ДЛКЛ 3

(39/48) принимали ГЛП.3 Снижение Х-ЛПНП на фоне ГЛП, как правило, было незначительным, 88% (270/306) имеющихся результатов анализа Х-ЛПНП >100 мг/дл3

Трансплантация печени не способна остановить прогрессирование заболевания в других органах, в том числе в сердце и почках 1

  • Примерно у 33% (4/12) пациентов, перенесших трансплантацию печени, развилось отторжение трансплантата, застойная сердечная недостаточность, почечная недостаточность или наступил летальный исход 1

ТГСК, обычно проводимая у грудных детей, сопровождается полиорганной недостаточностью, сепсисом, реакцией «трансплантат против хозяина» и отторжением трансплантата 1,4

  • 100 % пациентов, перенесших ТГСК, умерли, не дожив до 4 лет 5,a
  • 70% из них умерли, не дожив до 9 месяцев 5

Данные о долгосрочных исходах каждой тактики лечения ограничены 1,2

Сокращения:

Х-ЛПНП, холестерин липопротеинов низкой плотности.

aИз 10 пациентов (5 с задержкой развития, 5 без задержки развития) у 1 пациента помимо ТГСК была проведена трансплантация печени 5.

Литература:

  1. Bernstein DL, et al. J Hepatol. 2013;58:1230-43.
  2. Reiner Ž, et al. Atherosclerosis. 2014;235:21-30. doi:10.1016/j.atherosclerosis.2014.04.003.
  3. Burton BK, et al. J Pediatr Gastroenterol Nutr. 2015. doi: 10.1097/MPG.0000000000000935. [Epub ahead of print].
  4. Toltar J et al. Bone Marrow Transplantation. 2009; 43: 21-7.
  5. Jones SA, et al. Genet Med. 2015. doi: 10.1038/gim.2015.108. [Epub ahead of print].

PM-RU-2022-4-1274

Информация предназначена для специалистов здравоохранения.

ООО “Свикс Биофарма”
125047, г.Москва, 1-я Тверская-Ямская ул.,
д. 23, стр. 1, эт. 5, пом. V, ком. 4
Тел. +7 495 229 06 61
medinfo.russia@swixxbiopharma.com